Гемофилия — крайне опасное заболевание, связанное с нарушением процессов свертывания крови. При гемофилии кровотечение у человека не останавливается даже при незначительных травмах. На данный момент болезнь считается неизлечимой, но поиски лекарства постоянно ведутся. И недавно медики из Великобритании испытали новое лекарство от гемофилии, которое оказалось крайне эффективным.
О результатах исследования пишет New England Journal of Medicine. Как известно, гемофилия связана с повреждением фактора свертывания крови VIII. И больным необходимо регулярно делать инъекции этого фактора. Для того чтобы решить эту проблему, ученые использовали генно-модифицированный вирус, стимулирующий выработку фактора свертывания VIII в организме человека.
В серии экспериментов участвовало 13 добровольцев, страдающих от гемофилии. В 2016 году им были сделаны инъекции этого вируса. Кроме того, в течение года люди должны были полностью отказаться от приема других лекарств от гемофилии. В результате было установлено, что через год у 11 из 13 человек, принимавших участие в испытаниях, был зафиксирован нормальный или близкий к нормальному уровень содержания фактора свертывания VIII в организме. Как заявил один из врачей, проводивших исследование,
«Это по-настоящему инновационная терапия. Сам факт, что нам удалось нормализовать уровень содержания фактора свертывания VIII в организме людей, страдающих от тяжелой формы гемофилии, является ошеломляющим, однако требуются дальнейшие испытания и исследования для того, чтобы убедиться в долгосрочной эффективности новой терапии».